VYBERTE SI REGION

Vývoj nového léku je dlouhý a nákladný proces s poměrně nejistým výsledkem

Při nejrůznějších příležitostech, jako jsou narozeniny, významná životní jubilea, také při vstupu do nového roku, si navzájem přejeme hlavně pevné zdraví. To nepřichází samo o sobě, ale vyžaduje naši spoluúčast. Naprostým základem jsou obecně známá pravidla zdravého životního stylu. Někdy je nám z různých důvodů zatěžko je dodržovat a objeví se potíže, které vyústí v nemoc. Jiné choroby nás postihují i bez našeho zavinění.

9.3.2013
SDÍLEJ:

Ilustrační foto.Foto: DENÍK

Třeba proto, že jsou podmíněny geneticky a jejich vzniku či propuknutí není v našich silách zabránit. Ve všech těchto situacích se musíme obrátit na medicínu. Spoléháme na moderní léky a postupy, které nám uleví a navrátí kvalitu do našeho života.

Jak tyto stále nové léky vznikají a co všechno to obnáší? To Deníku vysvětlil výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP), Mgr. Jakub Dvořáček. Proto, že právě AIFP sdružuje společnosti, které mají schopnost vyvinout a uvést na trh nový lék.

V dnešní době nový lék představuje investici cca dvě až tři miliardy eur. Zahrnuje to celý proces od objevení nové molekuly, přes veškeré potřebné testy až k výrobě konkrétní pilulky nebo vakcíny obsahující konkrétní léčivou látku ve správné dávce, která se dostává k nám, spotřebitelům. Takový proces trvá přibližně patnáct let.

Jaký je vývoj nového léku krok za krokem?

Nejdříve se ve výzkumném centru, lidově řečeno v mističkách, hledají nejlepší molekuly, o kterých se vědci domnívají, že by mohly být lidem prospěšné. Z desítek tisíc molekul se jako zajímavé ukáže tak dvě stě. Ty postupují nejprve do preklinických testů, které mají za úkol zjistit a vyhodnotit míru možných rizik, které by nové léčivo mohlo přinášet. Na této cestě ještě desítky nových molekul „zahynou", protože se v průběhu testování mohou ukázat dosud nezjištěné nežádoucí účinky apod. Až ty, které projdou, a je u nich předpoklad dobrého fungování, jdou do klinických testů, kdy je zkoušejí první pacienti. Cena výzkumu stále stoupá, proto v současné době uvádíme na trh jen přibližně patnáct nových léků ročně, oproti období před dvaceti lety, kdy jich bylo padesát.

Přiznávám, že bych se možná bála, kdyby mi pan doktor řekl, že se můžu zúčastnit testování nového léku v praxi. Víte jak k tomu lidé, pacienti s určitými nemocemi, přistupují, když dostanou takovou nabídku?

Veškeré testy jsou zcela dobrovolné. Spočívají v podávání látek, které už jsou prověřené, které neprokázaly žádné ohrožení pro pacienta. Vše probíhá ve specializovaných centrech, pacienti jsou zde mnohem více sledovaní, než ti, kteří jsou léčeni klasicky. Je opravdu na každém jednotlivci, jestli si chce vyzkoušet novou věc, anebo ne. A pro mnoho pacientů je to také poslední naděje, poslední východisko.

Řekněte, kdo rozhoduje o tom, že se mohou spustit klinické testy na lidech?

Je zapotřebí povolení od Evropské lékové agentury a Státního ústavu pro kontrolu léčiv. Dále lék musí mít schválení etických komisí v nemocnicích, schválení etické komise v rámci té konkrétní společnosti. Existuje mnoho kontrolních mechanismů, které nedovolí, aby se k pacientovi dostalo něco, co by ho jakkoli ohrožovalo. Kdo se do studie přihlásí, je léčen buď inovativní látkou, nebo lékem, se kterým se srovnává. Například s předchozím lékem, který už byl na danou nemoc dříve používán. Smyslem je prokázat, že nový lék je účinnější, bezpečnější a má méně vedlejších účinků. Teprve když toto všechno splní, může ho firma uvést na trh.

Odkud se berou peníze na výzkum a vývoj?

Všechno platí farmaceutický průmysl. Velkou část přibližně čtvrtinu příjmů za prodané léky daná inovativní firma znovu vrací do výzkumu. Někteří lidé si myslí, že pomáhají výtěžky různých sbírek. Tak to ale není. Sbírky jdou spíš na konkrétní projekty, na koupi nových přístrojů a podobně. Pro vývoj nového léku to jsou tak zanedbatelné částky, že nemají prakticky žádný vliv.

Nové léky jsou vždycky dražší. Proč?

Nový lék je vždycky dražší ze zcela prostého důvodu. Musel absolvovat dlouhou a nákladnou cestu klinického vývoje. Trvá přibližně patnáct let, než je lék uveden na trh. Následně má výrobce v České republice jen pět let na to, aby ho prodával. Po pěti letech mohou na trh přijít generické léky, čili kopie léků. To znamená, že za dobu řekněme těchto pěti let musí výrobce vydělat na to, aby se mu oněch patnáct let výzkumu zaplatilo.

Na základní škole nám kdysi učitel přírodopisu říkal, že na každou nemoc je v přírodě lék. Ačkoli je současná medicína daleko a vývoj nových léků jde pořád dopředu, každou nemoc stále ještě vyléčit neumíme. Jak to?

My molekuly v přírodě hledáme. Farmaceutické společnosti zkoumají existující látky a snaží se zjistit, na co by daná molekula mohla fungovat, na co by mohla zabírat. Kupříkladu biologická léčba vychází právě z těchto původních přírodních látek.

Ačkoli mnozí už zřejmě biologickou léčbu znají a jiní z ní už mohou profitovat, stojí asi za to připomenout, na jakém principu funguje.

V rámci biologické léčby hledáme kořeny onemocnění přímo v procesu fungování člověka a na to hledáme adekvátní přípravek, který daný biologický proces bude upravovat a uzpůsobovat k lepšímu. Jde tedy o mnohem šetrnější a daleko cílenější metodu léčby, než použití klasického léku. Je ale třeba zdůraznit, že biologická léčba je vhodná jen pro určité typy onemocnění a skupiny pacientů.

Co všechno, resp. které nemoci se dají řešit biologickou léčbou?

Jsou to například některá onkologická onemocnění. Biologická léčba se používá typicky u melanomu kůže, nádorů ledvin, poruch krvetvorby nebo jako kombinace s chemoterapií. S úspěchem ji lékaři používají také při léčbě nádorů prsu. Dále se uplatňuje u Alzheimerovy nemoci, revmatoidní artritidy, roztroušené sklerózy, nespecifických střevních zánětů, např. Crohnovy nemoci a v terapii psoriázy alias lupénky.

Je samozřejmě úžasné, že existuje taková šetrná léčba. Ale jak se dá vysvětlit, že někdo ji dostane a jiný se stejnou diagnózou nikoli?

Tato otázka by spíše měla směřovat k plátcům zdravotní péče, tedy k pojišťovnám. To, kdo dostane biologickou léčbu, záleží na mnoha faktorech fázi onemocnění, vhodnosti metody pro konkrétního pacienta. Rozhodnutí je primárně na ošetřujícím lékaři.

Spousta nemocí je obecně známých a trpí jimi hodně lidí. Je tedy jasné, že farmaceutický průmysl pro ně musí vyrábět léky. Pak jsou ale nemoci, kterými trpí jen velmi malá výseč populace. Stojí farmaceutickému průmyslu za to, věnovat se lidem s těmito vzácnými chorobami?

Právě vzácné choroby jsou oblastí, na kterou se inovativní farmaceutické společnosti vyrábějící nové léky v současné době nejvíce zaměřují. Pochopitelně v případě chronických nemocí a klasických diagnóz se stále pracuje na nových věcech, ale i soustředění na vzácné nemoci, tzv. „orphan drugs", čili léky proti vzácným onemocněním, je velmi intenzivní. Na světě existuje asi pět až sedm tisíc vzácných onemocnění, v současné době na cca pět set z nich probíhá testování nových léků, což je úžasné číslo. Před deseti lety něco takového bylo zcela nemyslitelné.

Kolik lidí minimálně musí trpět vzácným onemocněním, aby se označovalo jako vzácné?

V rámci Evropské unie je onemocnění považováno za vzácné, pokud postihuje méně než jednu osobu na 2000 obyvatel. Přestože jde o méně časté druhy nemocí, o kterých lidé často nemají žádné povědomí, celkový počet pacientů s vzácnými chorobami není zanedbatelný. V zemích EU těmito nemocemi trpí více než 30 milionů lidí, kteří jsou odkázáni na pomoc druhých. Tyto choroby zasahují tělesné nebo duševní schopnosti člověka.

Abychom získali lepší představu, co například patří mezi vzácná onemocnění?

Řada čtenářů určitě slyšela třeba o chorobě epidermolysis bullosa, která je známější jako „nemoc motýlích křídel". Jde o vrozenou vadu kůže, která je velmi křehká a každičký dotek působí ohromnou bolest. Dále je to například Gaucherova choroba, kterou způsobuje chybějící enzym. Příznakem nemoci bývá zvětšená slezina, někdy i játra a bolesti dlouhých kostí. Mnohé z dětí postižených touto nemocí nežijí déle než dva roky. K vzácným onemocněním se řadí i cystická fibróza, která postihuje dýchací a zažívací systém. Mohu zmínit také Fabryho chorobu, která způsobuje, že tělo nedokáže zpracovat odpadní látky, ty se pak hromadí v těle v cévách i orgánech a postupně je ničí. V neposlední řadě je to například plicní hypertenze, pro kterou je charakteristický vysoký krevní tlak v plicním oběhu. Může končit fatálně během několika let od výskytu prvních příznaků.

Mohli bychom zřetelně odlišit vzácná onemocnění od „nevzácných"?

Vzácná onemocnění jsou taková, která se objevují jen u velmi malého počtu lidí. V České republice jimi trpí přibližně 20 tisíc osob. Pokud to srovnáme například s výskytem diabetu, lidově cukrovky, tím je u nás postiženo na osm set tisíc lidí (40x více). Odlišný bývá také původ nemocí. Vzácná onemocnění jsou z 80 % způsobena genetickými vlivy, u zbylých 20 % případů nebyly příčiny vzniku dosud odhaleny. Jinými slovy, u vzácných onemocnění neexistuje prevence, čili možnost, jak předejít a zabránit jejich vzniku. Zatímco například u zmíněné cukrovky, tedy diabetu 2. typu, máme prevenci ruku na srdce víceméně plně ve svých rukou.

Na pomoc nemocným s určitými chorobami, také jejich blízkým a rodinám vznikají více či méně profesionální pacientské organizace a sdružení. Často je ale překážkou jejich činnosti nedostatek peněz. A jestli se nemýlím, AIFP chce právě těmto organizacím pomoci. Jak?

Máte pravdu v tom, že chronické problémy většiny pacientských organizací v ČR spočívají především v nedostatku finančních prostředků na realizaci projektů a dlouhodobý rozvoj. V konečném důsledku se tento problém promítá do nižší míry jejich nezávislosti a omezeného hájení práv pacientů. AIFP se ve spolupráci s Americkou asociací inovativních farmaceutických firem PhRMA a českým sdružením Koalice pro zdraví, které sdružuje pacientské organizace, rozhodla podpořit vzdělávání pacientských organizací prostřednictvím série interaktivních seminářů a workshopů, doplněných o praktická cvičení.

Jak to bude vypadat konkrétně?

Jednotlivé kurzy budou zaměřené na efektivní vícezdrojový fundraising (získávání prostředků), zlepšení právního povědomí, mediální zdatnost nebo znalost evropské legislativy. Odborníci se v programu zaměří i na práva pacientů, zlepšení vyjednávacích schopností zástupců pacientských organizací, trénování jejich prezentačních dovedností nebo na oblast legislativy a inovace v léčbě jednotlivých onemocnění. V každém z více než dvou desítek sedmihodinových seminářů budou své zkušenosti předávat vysoce kvalifikovaní odborníci z mnoha oborů. Součástí projektu je také nově vzniklý informační web www.pacientskaakademie.cz. Veškerá účast vybraných pacientských organizací na kurzech je bezplatná. Náklady na provoz Akademie pacientských organizací, které dosahují přibližně 60 tisíc korun na jednu osobu, uhradí PhRMA a AIFP. Na pacientskou Akademii naváže od května 2013 rekvalifikační kurz „Manažer neziskové organizace".

Mgr. Jakub Dvořáček

Mgr. Jakub Dvořáček.- Magisterský titul získal na UK v oboru psychologie-sociální vědy a religionistika

- Absolvoval roční studium Business Mastery Series na CMC Graduate School of Business Marketing and Business Developement

- Později také Exportní akademii pro obchodní rady a reprezentanty ČR v oblasti mezinárodního obchodu

- Od r. 2004 byl projektovým manažerem ve společnosti Člověk v tísni v Namibii, řídil projekty a kampaně zaměřené na terapii HIV/AIDS

- V letech 2006-2009 zodpovídal v neziskové organizaci Caritas ČR za humanitární a rozvojové programy na Srí Lance, v Súdánu, Senegalu, Mongolsku a Pákistánu

- Dva roky pracoval ve státní agentuře CzechInvest

- Do AIFP nastoupil na pozici výkonného ředitele v r. 2011

- Je ženatý a má tři děti

- Mezi jeho zájmy patří v zimě běžkování, v létě cyklistika a inline bruslení

RENATA MALÁ

Autor: Redakce

9.3.2013 VSTUP DO DISKUSE
SDÍLEJ:

DOPORUČENÉ ČLÁNKY

Inkluze je zločin na dětech, říká Václav Klaus mladší

Havlíčkův Brod /ROZHOVOR/ - Má všeobecní vzdělání budoucnost? Je inkluze krok tím správným směrem? To byla hlavní témata přednášky, kterou v Havlíčkově Brodě nedávno připravil Okrašlovací spolek Budoucnost.

Muslimové v Česku nejsou dle knihy monolit, ale pestrá skupina

Brno - Muslimská komunita v Česku je mnohotvárnější a etnicky pestřejší, než jak ji vidí většinová společnost. Její členové se také liší v přístupu k víře a pravidlům. Vyplývá to z obsáhlého souboru studií, který pod názvem Muslimové v Česku vydalo brněnské nakladatelství Barrister&Principal.

Starosta Pískové Lhoty na Nymbursku byl obviněn z rozkrádání obecních peněz

Písková Lhota /FOTOGALERIE/ - Zpronevěra a zneužití pravomoci úřední osoby. To jsou dva trestné činy, z nichž policie obvinila šestačtyřicetiletého starostu Pískové Lhoty na Nymbursku Radovana Staňka. Obecní peníze měl rozkrádat ve spolupráci s účetní obce.

Copyright © VLTAVA LABE MEDIA a.s., 2005 - 2016, všechna práva vyhrazena.
Používáme informační servis ČTK. Kontakt na redakci.
Publikování nebo šíření obsahu Denik.cz je bez písemného souhlasu
VLTAVA LABE MEDIA a.s., zakázáno.
Marketingové podmínky. Cookies