Rodiče dvouletého Martínka trpícího vzácným genetickým syndromem AADC, na jehož léčbu se ve veřejné sbírce sešlo kolem 150 milionů korun, koncem loňského roku opět požádali o souhlas s léčbou s možností následného proplacení zdravotní pojišťovnu. Ta jejich předchozí žádost zamítla, přičemž možnost odvolání rodina nevyužila. V současné době běží správní řízení k nové žádosti.

Češi s nemocným Martínkem projevili nesmírnou solidaritu:

Martínek je dvouletý chlapeček, který se pere se vzácným genetickým onemocněním AADC. V případné uzdravení věří i jeho sestřička.
Neuvěřitelné je skutečností. Lidé vybrali 100 milionů, Martínek dostane svůj lék

Právní zástupce rodiny Zdeněk Joukl kritizuje závěr revizních lékařů zdravotní pojišťovny, který poskytl Deníku. „Léčbu neschválili od stolu a o Martínkově nemoci vyslovili pochybnosti. Uvedli, že nelze konstatovat, že by požadovaná terapie byla jedinou možností z hlediska zdravotního stavu pojištěnce. Přitom jiná léčba výsledky nepřináší,“ řekl.

Jouklovi vadí, že Martínka odmítli osobně vyšetřit. „Navrhovali jsme jim to,“ poznamenal. Na poznámku Deníku, že revizní lékaři zdravotních pojišťoven pacienty přímo nevyšetřují, ale vycházejí z jejich zdravotní dokumentace, odvětil, že si mají dle zákona opatřit veškeré důkazy, které vedou ke zjištění skutkového stavu.

Martínek musí podstoupit léčbu, která stojí sto milionů.Martínek musí podstoupit léčbu, která stojí sto milionů.Zdroj: se svolením Tomáše Zatloukala

Jak zmínil, k dispozici má podklady dokazující Martínkovu nemoc. „Potvrzují to vyšetření na Klinice dětské neurologie 2. Lékařské fakulty Univerzity Karlovy, závěr z Fakultní nemocnice v Motole i odborný posudek profesora Carstena Bergmanna. Ten bez jakýchkoli pochybností uzavírá, že genetická diagnóza AADC u tohoto pacienta je velmi pravděpodobná a splňuje všechny tři aspekty prokazující diagnózu,“ uvedl.

Mluvčí České průmyslové zdravotní pojišťovny Elenka Mazurová pro Deník potvrdila, že pojišťovna v prosinci 2023 obdržela opakovanou žádost o udělení souhlasu s úhradou nákladů na aplikaci genové terapie přípravkem Upstaza v zahraničí. „Ta navazuje na předchozí pravomocně zamítnutou medializovanou žádost z května 2023,“ připomněla.

Jak se nyní Martínek má a kdy podstoupí léčbu? 

Martínek Zatloukal by měl být po podání léku prakticky zdravým chlapcem.
Martínek a stomilionová léčba: Boj o život pokračuje, chlapec už jede na kliniku

Jak zdůraznila, správní řízení, v němž je aktuálně posuzována nová žádost, je neveřejné. „S ohledem na tuto skutečnost a ochranu osobních údajů pojištěnců proto věc nemůžeme blíže komentovat,“ vysvětlila.

A kdy řízení skončí? „Vždy postupujeme tak, aby došlo k vydání rozhodnutí bez zbytečného odkladu. Nicméně doba trvání každého správního řízení mimo jiné odráží rovněž složitost věci a procesní aktivitu účastníků řízení,“ uvedla Mazurová.

Spor o úhradu léku

Pokud bude závěrečné rozhodnutí pojišťovny zamítavé, Joukl je připraven postoupit to soudu. „Postup v této věci považujeme za důležitý a precedentní. Zejména s ohledem na to, zda budou české děti se závažnými onemocněními léčeny, a to i v zahraničí, z prostředků veřejného zdravotního pojištění, jak je tomu běžné ve vyspělých státech. Nehrazení ze zdravotního pojištění a nezbytnost výběru peněz ve sbírkách nás řadí mezi 'banánové republiky',“ poznamenal.

Na zahraniční klinice ve Francii dostane Martínek lék, který mu může zachránit život.Na zahraniční klinice ve Francii dostane Martínek lék, který mu může zachránit život.Zdroj: se svolením Tomáše Zatloukala

Jak ale podotkla Mazurová, léčivý přípravek Upstaza nemá v Česku stanovenou úhradu ze strany Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL). V minulosti to konstatoval i ministr zdravotnictví Vlastimil Válek, který uvedl, že o úhradě léku proto SÚKL nemohl vůbec rozhodovat.

Deník zmapoval podmínky, kdy lze léčbu uhradit a kdy zbývá jen veřejná sbírka:

Na zahraniční klinice ve Francii dostane Martínek lék, který mu může zachránit život
Lidmi zacloumal příběh Martínka. Jak je to s úhradami léčby vzácných nemocí

Joukl si přesto stojí za svým. „To, že léčba není možná v ČR, neznamená, že ji nemohou povolit v jiném státě Evropské unie. Univerzitní nemocnice v Montpellier ve Franci ji uznala a na základě evropských směrnic ji lze uhradit i z českého pojištění s ohledem na evropské směrnice,“ řekl. Rodina do Francie odjíždí v neděli 21. ledna. Samotný zákrok je plánován na přelom ledna a února.

Jak právník upřesnil, ze 150 milionů korun vybraných loni ve veřejné sbírce půjde na úhradu léku Upstaza sto milionů, zbytek chtějí rodiče věnovat na léčbu dětí v podobně svízelných situacích. Pokud by jejich nové žádosti pojišťovna o úhrady léčby vyhověla, mezi jiné děti by rodina rozdělila celou vybranou částku.

Schvalování léků

Postup při registraci léků nastínil pro Deník odborník na ekonomiku zdravotnictví Pavel Vepřek. „Všechny u nás dostupné léky musejí projít schválením SÚKL. O registraci ale musí někdo požádat, jinak proběhnout nemůže. Někteří se proplacení léků dožadovali na základě paragrafu 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění, kdy pojišťovna může zaplatit i něco, co tu není evidované, ale prokazatelně to život pacienta zachrání,“ řekl.

České zdravotnictví letos čeká mnoho změn. Deník přináší základní přehled těch nejdůležitějších:

Změny ve zdravotnictví nastanou mimo jiné i v úhradách očkování. Deník v článku přináší základní přehled nejdůležitějších novinek.
Změny ve zdravotnictví: Co hradí pojišťovna, rozšíření očkování, dostupnost léků

Jak už dříve v obecné rovině (nikoli k danému případu) podotkla Mazurová, legislativní problém nastává u inovativních léků, které je možné podávat jen v nemocnicích. „Týká se to například mnoha komplikovaných podání genové léčby. Tehdy se SÚKL stanovení úhrady vůbec nemůže věnovat. V Česku totiž pro léčiva užívaná výhradně za hospitalizace chybí legislativní ukotvení hodnocení zdravotnických technologií (HTA),“ uvedla.

Vepřek souhlasí, že taková instituce posuzující přínos konkrétního léku ve srovnání s těmi zde zavedenými u nás léta chybí. „Zjišťovala by, jestli očekávané náklady jsou, či nejsou opodstatněné. Složité je to ale dělat u vzácných léků, s nimiž není příliš zkušeností,“ komentoval. Určitý systém podle něj existovat musí.

Syndrom AADC

Velmi vzácné genetické onemocnění (kolem 120 potvrzených případů na světě), které ovlivňuje metabolismus neurotransmiterů v mozku. Lidé se syndromem AADC mají často závažné neurologické problémy, jako jsou svalová slabost, poruchy pohybu, poruchy spánku, problémy s polykáním a mnoho dalších obtíží.

Martínek trpí nejtěžší formou tohoto onemocnění a je zcela odkázán na péči a pomoc druhých. Je ležící a bez pomoci neudrží ani vzpřímenou hlavičku. Je hypotonický (hadrovitý), často z ničeho nic zvrací, nadměrně se potí, mívá (někdy i několikrát za den) svalové křeče různé intenzity podobné epileptickým záchvatům a také má výrazně oslabený sací/polykací reflex. To způsobuje, že mu část polykané stravy (popř. tekutin) končí v plicích.

Zdroj: Donio.cz