Zákrok podstoupil 44letý Brian Madeux, který trpí Hunterovým syndromem. To je metabolické onemocnění, které způsobuje psychomotorickou retardaci a postihuje také kostru člověka.

Dosud odborníci upravovali DNA na buněčné úrovni v laboratořích a následně změněné buňky vraceli do těla pacientů. Zároveň existuje genová terapie přímo pro lidské tělo, u ní ale není možné kontrolovat, kam v DNA se nová informace zapíše. Jak však poznamenává AP, tyto metody lze také použít jen u několika typů onemocnění.

"Je to trochu zvláštní pocit, být první, kdo toto testuje,“ řekl Madeux. "Jsem ale ochoten vzít toto riziko. Doufám, že to pomůže mně i ostatním lidem," dodal.

Odborníci Madeuxovi v pondělí na klinice v Kalifornii infuzí vpravili do těla několik miliard kopií opravného genu a také genetický opravný nástroj CRISPR. Ten vyjme vadný úsek DNA a volné místo nově zaujme nitrožilně podaná oprava.

Experiment je podle vědců přelomový, protože může být prvním krokem pro budoucí genové léčby, které by mohly zbavit lidstvo dosud nevyléčitelných nemocí. „Je to metoda, která skutečně rozhýbala svět. A už si nepamatuju dlouho, že by nějaká taková revoluční metoda existovala. CRISPR bude během několika let používat taky každá laboratoř, každá nemocnice a ten potenciál je obrovský,“ řekl v České televizi Radislav Sedláček z Ústavu molekulární genetiky AV ČR.

Zároveň však odborníci upozorňují na riziko, že případné chyby v genetickém zápisu již nebude možné opravit.